Pharming 宣布美国 FDA 批准 Joenja 作为第一个也是唯一一个适用于 APDS 的治疗方法 作者：Investing.com

（更新 – 美国东部时间 2023 年 3 月 24 日下午 2:33）
制药集团 NV

(“农业”或“公司”）（阿姆斯特丹泛欧交易所代码：PHARM/纳斯达克代码：PHAR）宣布 美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Joenja® (leniolisib) 用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS)。 Joenja® 是一种口服选择性 PI3Kδ 抑制剂，是美国第一个也是唯一一个批准用于治疗 APDS 的药物，APDS 是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷病。 FDA 在优先审查下评估了 Joenja ®的 APDS 申请，该申请被授予有可能显着改善严重疾病的治疗、诊断或预防的疗法。 Joenja® 预计将于 4 月初在美国上市，并将于 4 月中旬发货。

博士 伊芙琳吴MD, MSCR, 儿科风湿病科主任 & 儿科风湿病学和过敏/免疫学副教授 北卡罗来纳大学医学院， 说：

“ FDA 批准 Joenja ®对 APDS 社区来说是一个激动人心的时刻，它为受这种罕见疾病影响的患者和家庭提供了治疗途径的转变。这一批准意味着他们将首次获得批准的治疗，这有可能改变 APDS 患者的护理标准。”

薇薇模型联合创始人 杰弗里莫德尔基金会，一个致力于帮助受原发性免疫缺陷病影响的个人和家庭成员的国际非营利组织评论说：

“的批准 制药公司 若恩雅® 是改变患有严重、改变生活和进行性症状的 APDS 患者生活的重要一步。 FDA 批准了针对 450 多种原发性免疫缺陷病之一的治疗方案，这对于更广泛的原发性免疫缺陷病群体来说也是一个关键时刻。 杰弗里·莫德尔基金会 希望、宣传和行动的使命致力于早期诊断、基因测序、治疗，并最终在未来治愈原发性免疫缺陷。”

西蒙德弗里斯行政总裁 农业，评论道：

“FDA 批准 Joenja ®对于患有 APDS 的人来说是一个重要的里程碑，他们现在可以获得第一个专门针对这种衰弱性疾病的批准治疗方案。到目前为止，APDS 的管理依赖于治疗与 APDS 相关的各种症状APDS。我们感谢参与临床试验的患者、护理人员和医生，是他们让今天的批准成为现实。我还要感谢 农业 以及支持 Joenja ®开发的诺华团队，因此有理由为此次 FDA 批准感到自豪。 今天也标志着具有里程碑意义的事件 农业 并表明我们致力于改变患有罕见疾病的患者的生活。 我们的第二个商业产品 Joenja® 获得批准并在近期推出，使我们更接近成为全球领先的罕见病公司的目标 致力于医疗需求未得到满足的患者社区。”

APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于 2013 年首次被发现，目前估计每百万人中有 1 至 2 人受到影响。 它是由两个已识别基因中的任何一个的遗传变异引起的，称为 PIK3CD 或者 PIK3R1，这对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。 虽然患有 APDS 的人可能会出现各种各样的症状，但最常见的是耳朵、鼻窦以及上呼吸道和下呼吸道的频繁和严重感染。 感染通常始于婴儿期。 患有 APDS 的人容易出现淋巴结肿大或脾脏肿大（脾肿大），以及自身免疫和炎症症状。 患有 APDS 的人患淋巴瘤等癌症的风险也更高。

FDA 评估了优先审查的 Joenja ®的新药申请（ NDA ），并根据多国、三盲、安慰剂对照、随机 II/III 期临床试验的结果批准了该药物，该试验评估了疗效和安全性31 名诊断为 APDS 的患者年龄在 12 岁及以上。 作为申请的一部分，还提交了一项长期、开放标签扩展临床试验的数据，其中 38 名患者接受了 Joenja ®治疗，中位时间为两年。

对 31 名 12 岁及以上 APDS 患者进行的为期 12 周的随机、安慰剂对照研究的结果证明了 Joenja® 70mg 每天两次的临床疗效优于安慰剂，并且在评估淋巴细胞增殖改善的共同主要终点方面具有显着意义通过减少淋巴结大小和增加幼稚 B 细胞，分别反映了对这些患者免疫失调和免疫表型正常化的影响。 Joenja® 和安慰剂之间淋巴结大小的调整平均变化 (95% CI) 为 -0.25 (–0.38,-0.12; P=0.0006; N=26)，幼稚 B 细胞百分比为 37.30 (24.06, 50.54; P=0.0002；N=13）。 临床试验中最常见的不良反应（发生率>10%）是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

随着 Joenja® 的批准，作为一种治疗罕见儿科疾病的药物，FDA 授予 农业 优先审查凭证（“PRV”）。 根据条款 制药公司 2019年与诺华就leniolisib签订独家许可协议，诺华有权从其购买PRV 农业 PRV 价值的一小部分。 根据协议， 农业 将向诺华和另一方支付里程碑付款，以获得 APDS 总计的批准和首次商业销售 1050万美元 我们同意向诺华公司支付某些额外的里程碑付款，总额高达 1.9亿美元 在实现某些 leniolisib 销售里程碑后。 我们还同意向诺华公司支付分级特许权使用费，按 leniolisib 净销售额的低两位数到高两位数百分比计算。

有关 APDS 的更多信息，请访问 AllAboutAPDS.com. 农业与 Invitae (NYSE:) Corporation 合作，促进在美国和 加拿大 通过 导航APDS.com. 有关更多信息 农业 以及他们对罕见病社区的贡献，请访问 www.Pharming.com.

leniolisib 的上市许可申请 (MAA) 与 欧洲药品管理局 (欧洲移动平均线) 人类医药产品委员会 (CHMP) 目前正在审查中。 农业 预计 CHMP 将在 2023 年下半年发表对 MAA 的意见。

Joenja 的美国重要安全信息® (leniolisib)

适应症和用法

Joenja® (leniolisib) 是一种激酶抑制剂，适用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS)。

重要安全信息

在开始使用 Joenja® 治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态。

给孕妇服用 Joenja® 可能会对胎儿造成伤害。 建议患者注意对胎儿的潜在风险，并在使用 Joenja® 治疗期间和最后一次服用 Joenja® 后 1 周内使用高效避孕方法。

如果在 Joenja® 治疗期间接种减毒活疫苗，效果可能会降低。

不建议中度至重度肝功能不全患者使用 Joenja®。 对于体重小于 45 公斤的患者，没有推荐剂量。

临床试验中最常见的不良反应（发生率 >10%）是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。

接受 Joenja® 治疗的七名 (33%) 患者的中性粒细胞绝对计数 (ANC) 在 500 至 1500 个细胞/微升之间。 没有患者发生 ANC <500 个细胞/微升，也没有与中性粒细胞减少相关的感染报告。